中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者
發布時間:2025-12-08 11:33:51 作者:玩站小弟
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HIV病毒與艾滋病示意圖基因編輯技術研究或成治療艾滋病的新方法神秘的地球uux.cn報道)據ETtoday馬叔安):鄧宏魁以及吳昊研究組11日發表論文,宣告中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病
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HIV病毒與艾滋病示意圖

基因編輯技術研究或成治療艾滋病的新方法
(神秘的地球uux.cn報道)據ETtoday(馬叔安):鄧宏魁以及吳昊研究組11日發表論文,宣告中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者。科研鄧宏魁研究組建立了利用CRISPR/Cas9進行人造血干細胞基因編輯的首次技術體系,可用以長期穩定地重建人的完成造血系統,其產生的基因外周血細胞具有抵御HIV(艾滋病)感染的能力。
《北京青年報》報導,編輯胞治CRISPR/Cas9系統是干細一種存在于古細菌中的針對入侵病毒和質粒的適應性免疫系統,可直接與DNA靶標堿基配對,療艾隨后啟動機體的和白患自我損傷修復機制。
該研究在艾滋病患者化療之后,血病研究人員篩選適配骨髓,中國滋病在進行CCR5基因的科研CRISPR編輯之后,回輸到患有白血病合并艾滋病的首次患者體內,并進行了長達近兩年編輯效果的完成評價。
研究發現,基因在移植后4周,患者白血病處于完全緩解狀態,供者型骨髓細胞嵌合率達100%,經過長達19個月的隨訪發現,患者白血病處于持續完全緩解狀態,供者型細胞完全嵌合。
報導指出,在成體造血干細胞上的基因編輯,只局限在造血干細胞及其分化產生的血細胞中,而不會對其他組織器官及生殖系統產生影響,以CRISPR為代表的基因編輯技術有望為艾滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等血液系統相關疾病的治療帶來新的契機。
相關報道:基因編輯技術研究 艾滋病白血病療法新發現
(神秘的地球uux.cn報道)據東網:由北京大學-清華大學生命科學聯合中心、首都醫科大學及解放軍總醫院第5醫學中心組成的研究團隊,周三(11日)在英國醫學雜志發表論文,指透過基因編輯工具從捐贈者的骨髓干細胞中刪除一種名為CCR5的基因,然后移植到一名艾滋病及白血病患者體內,成功令白血病處于完全緩解狀態,并可暫停服用抗艾滋藥物。
由北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁領導的研究團隊,在骨髓庫中尋找適合骨髓,再以基因編輯工具CRISPR-Cas9剔除17.8%的CCR5基因,移植到一名27歲患艾滋病及白血病的病人體內。
在移植后4周,病人的白血病處于完全緩解狀態,病情在其后19個月一直維持完全緩解狀態。此外,病人更可暫停服用抗艾滋藥物。不過,基因編輯治療技術對淋巴細胞中CCR5的破壞率僅為5%左右,研究人員承認需要對療法作進一步研究。
內媒報道指,該研究論文意味中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者,經基因編輯的成體造血干細胞可在人體內長期穩定的造血系統重建,基因編輯并不會對其他組織器官及生殖系統產生影響,為艾滋病、貧血及血友病的治療帶來曙光。
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